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Síndrome metabólica monogênica rara por variante DYRK1B: desafios de manejo e resposta a inibidor de SGLT2

A Rare Monogenic Metabolic Syndrome From a DYRK1B Variant: Management Challenges and Insights.

Publicado em

D

Grau de evidência · Padrão GRADE

Evidência muito baixa, muito incerta

Confiança muito baixa no resultado. Mesmo padrão de avaliação usado por Cochrane e OMS.

Tipo de estudo
Relato de caso
Amostra
1 paciente (mulher de 21 anos)
Certeza do resultado
Muito baixainterprete com cuidado
Aplicável na prática?
Muito limitada
Risco de superinterpretação
Muito alto · 5 de 5

Bottom line

Variantes de DYRK1B devem ser consideradas em pacientes jovens com síndrome metabólica atípica, e inibidores de SGLT2 podem representar opção quando a terapia convencional é insuficiente, embora a evidência derive de um único caso.

O que o estudo mostrou

Mulher de 21 anos inicialmente diagnosticada erroneamente como síndrome dos ovários policísticos apresentava obesidade abdominal, hiperglicemia, hipertrigliceridemia e hiperandrogenismo, com variante heterozigótica DYRK1B (p.R252H). Diferentemente do fenótipo clássico, não apresentava adipogênese proeminente. Após controle inadequado com antidiabéticos orais convencionais, a introdução de inibidor de SGLT2 associou-se a melhora metabólica em 6 meses.

Método

Relato de caso único com caracterização clínica, laboratorial e genética de fenótipo tipo síndrome metabólica com obesidade abdominal 3 (AOMS 3), com análise genética identificando variante heterozigótica DYRK1B c.755G>A (p.R252H) e acompanhamento da resposta terapêutica ao inibidor de SGLT2 ao longo de 6 meses.

Aplicação clínica

Reforça a necessidade de considerar causas monogênicas em pacientes jovens com síndrome metabólica de apresentação atípica, evitando diagnósticos incorretos como SOP, e ilustra que inibidores de SGLT2 podem ser explorados quando o controle metabólico com antidiabéticos orais convencionais é inadequado. Decisões terapêuticas devem ser individualizadas.

Limitações

Evidência baseada em um único paciente, sem grupo controle, com seguimento curto de 6 meses. A melhora metabólica atribuída ao inibidor de SGLT2 não pode ser dissociada de outros fatores. Não há confirmação funcional definitiva da patogenicidade nem generalização para outros portadores da variante.

O que não afirmar

Não afirmar que inibidores de SGLT2 são tratamento estabelecido ou eficaz para síndrome metabólica associada a DYRK1B. Não afirmar relação causal entre a variante e todas as características descritas. Não extrapolar o achado para populações amplas nem recomendar rastreamento genético rotineiro com base neste caso isolado.

Fonte

AACE endocrinology and diabetes · 2026

DOI: 10.1016/j.aed.2026.02.018

Publicado no periódico: 2026 · Publicado na Science Play: 24 de jul. de 2026

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